C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
The present disclosure provides, in some aspects, humanized immunodeficient mouse models that support long-term engraftment and function of human T cells, natural killer cells, and myeloid cells, without the need for conditioning.
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang ou d'urine; Test par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Test immunologique
A61K 35/28 - Moelle osseuse; Cellules souches hématopoïétiques; Cellules souches mésenchymateuses de toutes origines, p.ex. cellules souches dérivées de tissu adipeux
This disclosure relates to methods of treating and diagnosing protein misfolding disorders. In some embodiments, the treatment is with gene therapy, gene editing, or administration of protective proteins.
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
A61K 38/16 - Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés
6.
IDENTIFICATION OF ALLELE-SPECIFIC TARGET SEQUENCES FOR C9ORF72
C90rf7242C90rf72C90rf72 expression. In some embodiments, described herein are methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS) and/or frontotemporal dementia (FTD).
C07C 13/66 - Hydrocarbures polycycliques ou leurs dérivés hydrocarbonés acycliques à cycles condensés à plus de trois cycles condensés le système cyclique condensé ne contenant que quatre cycles
The present disclosure provides an improved yeast particle encapsulated nano-silica delivery system. The disclosure further provides methods of making and methods of using a nano-silica yeast particle delivery system.
A61K 47/46 - Ingrédients de constitution indéterminée ou leurs produits de réaction, p.ex. peau, os, lait, fibre de coton, coquille d’oeuf, fiel de boeuf ou extraits de plante
9.
NUCLEIC ACID ANTISENSE OLIGOMER READTHROUGH OF NONSENSE CODONS
This invention is related to the field of genetic engineering. In particular, it is related to compositions and methods to treat genetically-based diseases and disorder or diseases that are caused by the translation of non-functional proteins from an mRNA with a nonsense (premature) stop codon. Nonesense stop codon readthrough results in a full-length protein and restores protein function. For example, a combination of a suppressor transfer ribonucleic acid (stRNA) and nucleic acid antisense oligomers are contemplated that promote translation readthrough of mRNAs with nonsense stop codons.
The present disclosure provides a yeast particle delivery system for controlled release of cannabinoids and other hydrophobic payloads. The disclosure further provides methods of making and methods of using the yeast particle delivery system.
A61K 47/69 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament le conjugué étant caractérisé par sa forme physique ou sa forme galénique, p.ex. émulsion, particule, complexe d’inclusion, stent ou kit
Aspects of the disclosure relate to compositions and methods for modulating bone growth, for example by increasing osteogenesis and/or decreasing osteoclastogenesis. The disclosure is based, in part, on recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors encoding microRNAs or miRNA inhibitors that inhibit endogenous miR-214-3p and/or mediate overexpression of miR-34a-5p in osteoblasts and osteoclasts. In some embodiments, compositions described by the disclosure are useful for treating certain bone diseases or disorders, such as osteoporosis.
Extended Nucleic Acid (exNA)-modified crRNAs and tracrRNAs are provided. Methods of using the crRNAs and tracrRNAs for genome editing with a CRISPR nuclease and kits for performing the same are also provided.
A composition for making a filler including a plurality of ceramic particles, an oxirane monomer in liquid form, an ultraviolet initiator that absorbs ultraviolet, and a thermal initiator.
C08G 59/68 - Macromolécules obtenues par polymérisation à partir de composés contenant plusieurs groupes époxyde par molécule en utilisant des agents de durcissement ou des catalyseurs qui réagissent avec les groupes époxyde caractérisées par les catalyseurs utilisés
Composition and methods of diagnosing, monitoring, and treating subjects with a motor neuron pathology, such as motor neuron disorders (including but not limited to amyotrophic lateral sclerosis (ALS)) and neuropathies.
The invention provides novel compounds that are potent inhibitors of main protease (MPro) and pharmaceutical compositions and methods thereof for treating MPro-associated or mediated diseases and conditions, such as severe acute respiratory syndrome coronavirus 2 (SARS-CoV2).
The present invention relates to the field of genomic engineering. In particular, a chimeric prime editing (cPE) system is disclosed comprising elements including, but not limited to a Cas9 nickase (nCas9)/high fidelity nucleotide polymerase (HFNTPol) RNA, one or more single guide RNAs (sgRNAs), and a chimeric prime editor template oligonucleotide (cpetODN) comprising a deoxyribonucleic acid nucleotide polymerase template (NPT) and a primer binding site. For example, the sgRNA and the cpetODN are ligated into a single oligonucleotide. Alternatively, the sgRNA and the cpetODN are free and independent molecules (e.g., modular). This cPE system results in precise and efficient genome editing in cells and in adult mouse liver which is advantageous over conventional sgRNA prime editor fusion constructs. This flexible and modular system is an improvement in the art to obtain precise genome editing.
A method of autonomous driving by an autonomous vehicle (AV),comprising: detecting (11110), based on sensor data, an environment state; selecting (11120) an action based on the environment state; identifying (11130) a current set of indiscriminate states; identifying (11140) a discriminator from the current set of indiscriminate states; training (11150) a feedback model for the discriminator; determining (11160) an autonomy level associated with the environment state and the action, wherein the autonomy level is selected based at least on an autonomy model and the feedback model; and performing (11170) the action according to the autonomy level.
B60W 60/00 - Systèmes d’aide à la conduite spécialement adaptés aux véhicules routiers autonomes
B60W 30/095 - Prévision du trajet ou de la probabilité de collision
B60W 40/04 - Calcul ou estimation des paramètres de fonctionnement pour les systèmes d'aide à la conduite de véhicules routiers qui ne sont pas liés à la commande d'un sous-ensemble particulier liés aux conditions ambiantes liés aux conditions de trafic
G05B 13/04 - Systèmes de commande adaptatifs, c. à d. systèmes se réglant eux-mêmes automatiquement pour obtenir un rendement optimal suivant un critère prédéterminé électriques impliquant l'usage de modèles ou de simulateurs
A method comprises flowing a mixture comprising a water-based reaction medium and at least one microalgae into a reaction vessel, wherein the reaction medium comprises a nutrient material that is consumable by a live microalgae, bacterium, or protozoa present in the reaction medium, incubating the mixture under at least intermittent illumination with a specified luminous flux such that the microalgae forms a supporting matrix that incorporates the live microalgae, bacterium, or protozoa into biologically-active bioaggregate granules, selecting out a first specified portion of the biologically-active bioaggregate granules that are smaller than a first specified size or below a first specified weight or selecting out a second specified portion of the biologically-active bioaggregate granules that are larger than a second specified size or over a second specified weight and removing the first and/or the second specified portions of the biologically-active bioaggregate granules in an effluent stream.
C02F 3/32 - Traitement biologique de l'eau, des eaux résiduaires ou des eaux d'égout caractérisé par les animaux ou végétaux utilisés, p.ex. les algues
C12N 1/10 - Protozoaires; Leurs milieux de culture
C12N 1/12 - Algues unicellulaires; Leurs milieux de culture
The present disclosure provides hyperloaded yeast particles. The disclosure further provides methods of making hyperloaded yeast particles and methods of using hyperloaded yeast particles.
A61K 35/66 - Micro-organismes ou substances provenant de micro-organismes
A61K 45/06 - Mélanges d'ingrédients actifs sans caractérisation chimique, p.ex. composés antiphlogistiques et pour le cœur
A61K 47/61 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique macromoléculaire, p.ex. une molécule oligomérique, polymérique ou dendrimérique le composé organique macromoléculaire étant un polysaccharide ou l’un de ses dérivés
B82Y 5/00 - Nanobiotechnologie ou nanomédecine, p.ex. génie protéique ou administration de médicaments
20.
METHODS AND SYSTEMS FOR IMAGING INTERACTIONS BETWEEN PARTICLES AND FRAGMENTS
Methods and systems for imaging interactions between particles and fragments are provided. A method includes applying a template to one or more images of a sample comprising a particle and a fragment. The template comprises a three-dimensional representation of the particle at a resolution of higher than about 1/8 reciprocal Angstroms and is produced by data independent of data provided in the one or more images. The fragment is not represented in the template. A similarity image is produced comprising a pixel-wise representation of a distance metric between the template and the one or more images. The distance metric enables detection of at least a portion of the particle or fragment. A threshold is applied to the similarity image to distinguish positive detections from noise and a representation of a volume as a function of the positive detections is produced, representing an interaction between the particle and the fragment.
G06V 10/82 - Dispositions pour la reconnaissance ou la compréhension d’images ou de vidéos utilisant la reconnaissance de formes ou l’apprentissage automatique utilisant les réseaux neuronaux
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c. à d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
This disclosure relates to novel PMS1 targeting sequences. Novel PMS1 targeting oligonucleotides for the treatment of trinucleotide repeat disease or disorder are also provided. A double stranded RNA (dsRNA) molecule comprising a sense strand and an antisense strand, wherein the antisense strand comprises a sequence substantially complementary to a PMS1 nucleic acid sequence.
The present disclosure provides an engineered amphiphilic composition (for example, a lipid nanoparticle) comprising multiple CD47 proteins and at least one amphiphile. The disclosure further provides methods for enhancing the phagocytic function of macrophages by contacting the macrophages with macrophages with the engineered amphiphilic composition. The disclosure further provides methods for treating cancer by administering the engineered amphiphilic composition to a patient in need thereof.
The instant disclosure provides RNA-modulating agents that function to recruit one or more small regulatory RNA molecules (e.g., miRNA molecules, Y RNAs, and siRNAs) to a target mRNA thereby modulating (e.g., inhibiting) the translation of the target mRNA or destabilizing the mRNA. Methods for using the RNA-modulating agents are also provided.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
C12N 15/115 - Aptamères, c. à d. acides nucléiques liant spécifiquement une molécule cible avec une haute affinité sans s'y hybrider
e.g.,e.g., > 100 – 500 bp) DNA sequences into a target DNA sequence using a single prime editing guide RNA (pegRNA) in conjunction with a CRISPR/Cas DNA nuclease.a
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
Protecting oligonucleotides are provided. Protecting oligonucleotides with 5' and/or 3' conjugated moieties are provided. Protecting oligonucleotides with chemical modifications are provided. Methods of using the protecting oligonucleotides for genome editing with a CRISPR nuclease and kits for performing the same are also provided. Wherein a protecting oligonucleotide comprises: (a) a sequence that is complementary to a crRNA; and (b) at least one chemically modified nucleotide.
ASPA (mAspaASPA (mAspa) promoter. Aspects of the disclosure also provide methods of treating neurological diseases including Canavan disease by administering the nucleic acids to a subject.
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C12N 7/00 - Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
29.
LOW-K AND LOW DIELECTRIC LOSS DIELECTRIC COMPOSITION FOR AEROSOL JET PRINTING
A printable dielectric ink composition includes an inhibited catalyst-polymer complex and a crosslinker, wherein the printable dielectric ink composition has a viscosity of about 1 to about 10 cP.
C09D 11/03 - Encres d’imprimerie caractérisées par des particularités autres que la nature chimique du liant
B29C 64/00 - Fabrication additive, c. à d. fabrication d’objets en trois dimensions [3D] par dépôt additif, agglomération additive ou stratification additive, p.ex. par impression en 3D, stéréolithographie ou frittage laser sélectif
B33Y 70/00 - Matériaux spécialement adaptés à la fabrication additive
C09D 11/106 - Encres d’imprimerie à base de résines artificielles contenant des composés macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone
This disclosure relates to novel ATN1 targeting sequences. Novel ATN1 targeting oligonucleotides for the treatment ofneurodegenerative diseases are also provided. Wherein a double stranded RNA (dsRNA) molecule comprising a sense strand and an antisense strand, wherein the antisense strand comprises a sequence substantially complementary to an ATN1 nucleic acid sequence.
Aspects of the disclosure relate to compositions (e.g., nucleic acids, rAAV vectors, rAAVs, etc.) and methods for treating Alexander disease (AxD). The disclosure is based, in part, on nucleic acids encoding interfering nucleic acids (e.g., artificial microRNAs) that target glial fibrillary acidic protein (GFAP) RNA transcripts. In some embodiments, the interfering nucleic acids are encoded by rAAV vectors. Aspects of the disclosure also provide methods of treating AxD by administering the nucleic acids to a subject.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C07H 21/04 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques avec le désoxyribosyle comme radical saccharide
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
C12N 7/00 - Virus, p.ex. bactériophages; Compositions les contenant; Leur préparation ou purification
C12N 15/00 - Techniques de mutation ou génie génétique; ADN ou ARN concernant le génie génétique, vecteurs, p.ex. plasmides, ou leur isolement, leur préparation ou leur purification; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci
32.
COMPOSITIONS AND METHODS OF PRIME EDITOR GUIDE RNA/SEQUENCING TAG COMPLEXES
The present invention is related to the field of gene and cell therapy. In particular, to the clinical application of CRISPR-mediated gene and cell therapy. Herein, compositions and methods providing the ability to identify and quantitate editing at on-target and off-target prime editor recognition sites are disclosed. These compositions include prime editors working in tandem with pegRNAs associated with an amplification tag element that is inserted at a genomic prime editor recognition site. The method contemplates a polymerase chain reaction amplification of these genomic target sites that are then subjected to sequencing to determine whether the genomic prime editor recognition site is on-target or off-target.
A composition includes particular amounts of a first solvent selected from benzaldehyde, 1,3-dioxolane, tetrahydropyran, 4-picoline, ethyl benzoate, methyl benzoate, or a combination thereof; a second solvent selected from cyclic ketones, aliphatic ketones, methyl acetate, dimethyl carbonate, tert-butyl acetate, propylene carbonate, PCBTF, ethyl acetate, 1,2-butylene oxide, anisole, dimethyl acetamide (DMA), pyridine, dimethyl maleate, dimethyl sulfide, triethyl phosphate, pyrrolidine, 1-vinyl-2-pyrrolidinone, 2-pyrrolidinone, thioacetic acid, N, N diethyl formamide, n-methyl pyrrole, 2-methyl pyrazine, ethyl iodide, dimethyl sulfoxide (DMSO), or a combination thereof. The solvent composition can be particularly useful in adhesive formulations such as solvent cements.
C08J 5/12 - Fixation d'un matériau macromoléculaire préformé au même matériau ou à un autre matériau compact, tel que du métal, du verre, du cuir, p.ex. en utilisant des adhésifs
C08J 7/02 - Traitement chimique ou revêtement d'objets façonnés faits de substances macromoléculaires par des solvants, p.ex. par des agents gonflants
C09J 5/00 - Procédés de collage en général; Procédés de collage non prévus ailleurs, p.ex. relatifs aux amorces
C09J 5/02 - Procédés de collage en général; Procédés de collage non prévus ailleurs, p.ex. relatifs aux amorces comprenant un traitement préalable des surfaces à joindre
C09J 127/06 - Homopolymères ou copolymères du chlorure de vinyle
C09J 127/24 - Adhésifs à base d'homopolymères ou de copolymères de composés possédant un ou plusieurs radicaux aliphatiques non saturés, chacun ne contenant qu'une seule liaison double carbone-carbone et l'un au moins étant terminé par un halogène; Adhésifs à base de dérivés de tels polymères modifiés par post-traitement chimique halogénés
CRISPR-Cas genome editing technology has applications in biomedical research and therapeutics that has led to an increased demand for guide RNAs. Synthesis of chemically modified single-guide RNAs (sgRNAs) >100 nt remains a bottleneck. A tetrazine ligation method is disclosed herein for the preparation of sgRNAs that overcomes this synthesis challenge. For example, a tetrazine moiety on a 3'-end of crRNA and a norbornene moiety on a 5'-end of tracrRNA permits ligation between crRNA and tracrRNA to form an sgRNA under mild conditions. Tetrazine-ligated sgRNAs allow efficient genome editing as demonstrated by reporter models and endogenous loci in human cells. A structural modification of the linker moiety permits achievement of high efficiency editing.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
35.
SALMONELLA FOR USE AS A TUMOR HOMING BEACON TO REFOCUS PREEXISTING, VACCINE GENERATED T CELLS TO COMBAT CANCER
The invention provides novel triplet-triplet annihilation upconversion nanoparticles as background free self-standing biological sensors, and devices and methods thereof. The invention provides novel and simple enzymatic strategy to overcome oxygen-induced triplet-triplet annihilation upconversion quenching. The disclosed invention addresses the long-felt challenges in aqueous TTA-UC due to its sensitivity to oxygen, which has hindered TTAUC's biological applications under ambient atmosphere This novel strategy stems from glucose oxidase catalyzed glucose oxidation reaction, which enables rapid oxygen depletion to turn on upconversion in the aqueous solution. Furthermore, self-standing upconversion biological sensors of such nanoparticles are developed to detect glucose and measure the activity of enzymes related to glucose metabolism in a highly specific, sensitive, and background-free manner.
G01N 21/63 - Systèmes dans lesquels le matériau analysé est excité de façon à ce qu'il émette de la lumière ou qu'il produise un changement de la longueur d'onde de la lumière incidente excité optiquement
H01S 3/00 - Lasers, c. à d. dispositifs utilisant l'émission stimulée de rayonnement électromagnétique dans la gamme de l’infrarouge, du visible ou de l’ultraviolet
In some aspects, the disclosure relates to methods for improving titer and yield of viral vector production. In some embodiments, the disclosure relates to compositions and methods of using same, wherein the compositions comprise (i) a cis-element nucleic acid comprising a transgene; (ii) a helper nucleic acid encoding adenoviral helper genes; and (iii) a packaging nucleic acid encoding Rep and/or Cap genes; wherein the ratio of (i):(ii) and/or the ratio of (i):(iii) is between 0.01:1 and 0.1:1.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
Device and methods for treating wounds or surgical sites are provided. The devices and methods include use of antifibrinolytic agents such as tranexamic acid to reduce exudate and improve wound healing. Embodiments provide for the timed release of therapeutic agents from wound dressings to extend a delivery time through the inflammatory phase of wound healing.
A61K 31/00 - Préparations médicinales contenant des ingrédients actifs organiques
A61L 26/00 - Aspects chimiques des bandages liquides ou utilisation de matériaux pour les bandages liquides
A61L 27/36 - Matériaux pour prothèses ou pour revêtement de prothèses contenant des constituants de constitution indéterminée ou leurs produits réactionnels
Aspects of the disclosure relate to compositions, such as rAAV vectors, comprising one or more short hairpin nucleic acids positioned outside of the inverted terminal repeats (ITRs) of the rAAV vector (referred to in some embodiments as "stopper DNA"). The disclosure is based, in part, on rAAV vectors comprising stopper DNA, which have improved packaging and/or immunogenicity relative to previously described rAAV vectors. In some embodiments, the disclosure relates to methods of delivering a transgene to a subject comprising administering the rAAV vectors.
Neurodegeneration in Alzheimer's disease (AD) is caused by a combination of environmental and genetic factors. This disclosure relates to novel Amyloid Precursor Protein (APP) targeting sequences, novel branched oligonucleotides, and novel methods for treating and preventing APP-related neurodegeneration. This disclosure relates to novel APP targeting sequences. Novel APP targeting oligonucleotides for the treatment of neurodegenerative diseases are also provided.
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
C07K 14/47 - Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés provenant d'humains provenant de vertébrés provenant de mammifères
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
41.
TARGETING NEUROPILIN 2 (NRP2) IN LETHAL PROSTATE CANCER
Described herein are compositions and methods for use in targeting neuropilin 2 (NRP2) in lethal prostate cancer, e.g., in metastatic castration-resistant prostate cancer (mCRPC) or neuroendocrine prostate cancer (NEPC).
A method of cell culture includes (i) culturing cells in a cell culture medium, and (ii) maintaining at least one metabolite below an inhibitory concentration in the cell culture medium for the at least one metabolite, wherein the at least one metabolite is aconitic acid (AA), leucinic acid (HICA), cytidine monophosphate (CMP), methylsuccinic acid (MSA), trigonelline (TRI), N-acetylputrescinium (NAP), or a combination thereof, and wherein the enzyme comprises ADH5, BCAT1, CAT, GOT1, HADHB, H0GA1, SLC35A1, or a combination thereof.
C12N 5/00 - Cellules non différenciées humaines, animales ou végétales, p.ex. lignées cellulaires; Tissus; Leur culture ou conservation; Milieux de culture à cet effet
C12N 15/52 - Gènes codant pour des enzymes ou des proenzymes
The present disclosure provides a complex having a metal and ligand anionic complex that is counterbalanced by a cation. The complex can be suited for many uses including in a battery.
H01M 4/58 - Emploi de substances spécifiées comme matériaux actifs, masses actives, liquides actifs de structures polyanioniques, p.ex. phosphates, silicates ou borates
H01M 8/18 - PROCÉDÉS OU MOYENS POUR LA CONVERSION DIRECTE DE L'ÉNERGIE CHIMIQUE EN ÉNERGIE ÉLECTRIQUE, p.ex. BATTERIES Éléments à combustible; Leur fabrication Éléments à combustible à régénération, p.ex. batteries à flux REDOX ou éléments à combustible secondaires
H01M 8/20 - PROCÉDÉS OU MOYENS POUR LA CONVERSION DIRECTE DE L'ÉNERGIE CHIMIQUE EN ÉNERGIE ÉLECTRIQUE, p.ex. BATTERIES Éléments à combustible; Leur fabrication Éléments à combustible indirects, p.ex. éléments à combustible avec un couple REDOX irréversible
H01M 8/0217 - Oxydes complexes, éventuellement dopés, de type AMO3, A étant un métal alcalino-terreux ou un métal de terres rares et M étant un métal, p.ex pérovskites
In some aspects the disclosure provides compositions and methods for promoting expression of functional NEU1 protein in a subject. In other aspects, the disclosure provides compositions and methods for treating sialidosis, galactosialidosis, and/or Alzheimer's Disease in a subject having or suspected of having sialidosis, galactosialidosis, and/or Alzheimer's Disease.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
45.
EXPANSION OF HUMAN HEMATOPOIETIC STEM CELLS FROM HUMAN YELLOW BONE MARROW
Hematopoietic stem cells (HSC) are essential to developing a functional immune system, including monocyte-macrophage cells required for wound healing. Described herein are methods of using yellow bone marrow as a source of cells to generate hematopoietic stem cells. The methods include expansion of human hematopoietic stem cells by culture of human yellow bone marrow in 3-dimensional hydrogel and pro-angiogenic, stem cell-promoting medium.
A61K 35/12 - Substances provenant de mammifères; Compositions comprenant des tissus ou des cellules non spécifiés; Compositions comprenant des cellules souches non embryonnaires; Cellules génétiquement modifiées
A61L 27/36 - Matériaux pour prothèses ou pour revêtement de prothèses contenant des constituants de constitution indéterminée ou leurs produits réactionnels
Aspects of the present disclosure provide methods for treating a neurological disorder using a polyphosphate (poly P)-neutralizing molecule such as a phosphatase or a cationic polymer. Specifically, a sequence-defined exopolyphosphatase is formulated into a pharmaceutical composition for administration to a subject having a neurological disorder, such as stroke Parkinson's Disease or ALS for treatment of the condition.
A61K 39/39 - Préparations médicinales contenant des antigènes ou des anticorps caractérisées par les additifs immunostimulants, p.ex. par les adjuvants chimiques
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C07K 16/28 - Immunoglobulines, p.ex. anticorps monoclonaux ou polyclonaux contre du matériel provenant d'animaux ou d'humains contre des récepteurs, des antigènes de surface cellulaire ou des déterminants de surface cellulaire
Methods for formation of graphene films, graphene films made thereby, and applications thereof. A method for the formation of a graphene film includes coating a polymeric graphene precursor on a substrate. The method includes irradiating the polymeric graphene precursor coated on the substrate with a pulsed high intensity light source emitting at more than a single wavelength and with a pulse duration of less than one second, to convert the polymeric graphene precursor to the graphene film.
B01J 19/12 - Procédés utilisant l'application directe de l'énergie ondulatoire ou électrique, ou un rayonnement particulaire; Appareils à cet usage utilisant des radiations électromagnétiques
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p.ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
A61K 31/7105 - Acides ribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des riboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou l'uracile et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
49.
BIOMARKERS AND METHODS RELATED TO FRAGILE X SYNDROME
e.ge.ge.ge.g., FXS) in a subject, methods of stratifying a set of subjects having a fragile X-associated disorder, methods of stratifying a population of subjects having, or having a propensity to develop, FXS, and method for assessing the efficacy of a drug for treatment of FXS. Also provided herein, in various embodiments, are assays and systems useful for performing the disclosed methods. The present disclosure also provides methods of treating a subject having FXS.
C12Q 1/6883 - Produits d’acides nucléiques utilisés dans l’analyse d’acides nucléiques, p.ex. amorces ou sondes pour les maladies provoquées par des altérations du matériel génétique
50.
THERAPEUTIC TREATMENT FOR FRAGILE X-ASSOCIATED DISORDER
This disclosure relates to genetically engineered microorganisms for treating or reducing the risk of bacterial infections or dysbiosis, and further discloses methods of making and using such microorganisms.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
The present disclosure provides, in some aspects, a humanized immunodeficient mouse model of human fibrosis. A humanized immunodeficient mouse model provided herein may be used, for example, for modeling human fibrosis, predicting human fibrosis, and testing putative fibrosis treatments.
A61P 37/00 - Médicaments pour le traitement des troubles immunologiques ou allergiques
C12N 5/071 - Cellules ou tissus de vertébrés, p.ex. cellules humaines ou tissus humains
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang ou d'urine; Test par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Test immunologique
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
55.
FORMULATIONS FOR FORMING A STRUCTURED NANOPARTICLE COMPOSITE
Structured nanoparticle composite and methods and formulations for forming the same. A formulation for forming a structured nanoparticle composite includes a nanoparticle with an average diameter of less than 50 nm. The formulation includes at least one solvent with a boiling point of 40 °C to 300 °C. The formulation includes a binder for the nanoparticles that is the solvent or that has a different chemical structure than the solvent.
This invention relates to compositions and methods for modulating gene expression, e.g., allele-specific gene expression, and to DNA sequences that can be integrated into targeted genomic locations (e.g., introns, exons, non-coding regions) within or near one or more alleles and confer reduced expression of said allele(s). Targeted alleles include, but are not limited to, gene sequences, translocated sequences, fully or partially duplicated sequences, and integrated viral-derived sequences.
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
A61K 31/7088 - Composés ayant au moins trois nucléosides ou nucléotides
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
C12N 15/66 - Méthodes générales pour insérer un gène dans un vecteur pour former un vecteur recombinant, utilisant le clivage et la ligature; Utilisation de linkers non fonctionnels ou d'adaptateurs, p.ex. linkers contenant la séquence pour une endonucléase de restriction
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
Aspects of the disclosure relate to compositions and methods for treating spinal muscular atrophy (SMA). The disclosure is based, in part, on isolated nucleic acids and vectors (e.g., viral vectors, such as rAAV vectors) encoding SMN1. In some embodiments, the expression of SMN 1 is driven by a native SMN 1 promoter or a variant thereof. In some embodiments, isolated nucleic acids and vectors of the disclosure have reduced toxicity and/or increased transgene expression relative to previously described SMN-encoding vectors.
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
A61K 31/711 - Acides désoxyribonucléiques naturels, c. à d. contenant uniquement des 2'-désoxyriboses liés à l'adénine, la guanine, la cytosine ou la thymine et ayant des liaisons 3'-5' phosphodiester
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
58.
LIQUID COMPLEX COACERVATES, ARTICLES DERIVED THEREFROM, AND METHODS FOR THE MANUFACTURE THEREOF
A cured product of a liquid complex coacervate includes a macroion phase of a polyanion, a polycation, and a salt; wherein the polyanion has repeating units including one or more of a carboxylate group, a sulfonate group, a phosphonate group, a sulfate group, or a phosphate group; and wherein the polycation has repeating units including one or more of a nitrogen-containing cationic group, a phosphorus-containing cationic group, or a sulfur-containing cationic group; provided that when the polycation is poly(diallyldimethyl ammonium), the poly anion is not polystyrene sulfonate, or when the polyanion is polystyrene sulfonate, the polycation is not poly(diallyldimethyl ammonium). Methods of forming coatings are also disclosed.
C08L 33/26 - Homopolymères ou copolymères de l'acrylamide ou de la méthacrylamide
C09D 133/26 - Homopolymères ou copolymères de l'acrylamide ou du méthacrylamide
C09D 133/02 - Homopolymères ou copolymères d'acides; Leurs sels métalliques ou d'ammonium
B05D 1/00 - Procédés pour appliquer des liquides ou d'autres matériaux fluides aux surfaces
C09J 133/14 - Homopolymères ou copolymères d'esters d'esters contenant des atomes d'halogène, d'azote, de soufre ou d'oxygène en plus de l'oxygène du radical carboxyle
Provided herein are compounds of Formulae (I) and (II), and pharmaceutically acceptable salts, solvates, hydrates, polymorphs, co-crystals, tautomers, stereoisomers, isotopically labeled derivatives, and prodrugs thereof. Also provided are methods, uses, and kits involving the disclosed compounds and pharmaceutical compositions thereof for treating and/or preventing a disease (e.g., a metabolic disorder (e.g., obesity, diabetes), a hypoxia related disease (e.g., a proliferative disease, inflammatory disease, neuromuscular disorder, neurodegenerative disorder, hypoxia, ischemia, oxidative stress, or a mitochondrial DNA related disorder), or a disease resulting from rhodoquinone depletion (e.g., a proliferative disease, inflammatory disease, neuromuscular disorder, metabolic disorder, or neurodegenerative disorder)) in a subject.
C07C 211/44 - Composés contenant des groupes amino liés à un squelette carboné ayant des groupes amino liés à des atomes de carbone de cycles aromatiques à six chaînons du squelette carboné ayant des groupes amino liés à un seul cycle aromatique à six chaînons
The present invention is related to the field of gene editing. In particular, the gene editing is directed toward single nucleotide base editing. For example, such single nucleotide base editing results in a conversion of a mutated base pair to a wild type base pair. The high accuracy and precision of the presently disclosed single nucleotide base gene editor is accomplished by a fusion protein including an NmeCas9 nuclease and an inlaid nucleotide deaminase protein domain. The Nme2Cas9 protospacer interacting domain may be replaced with an SmuCas9 protospacer interacting domain.
e.g.e.g., rAAVs, etc.) that encode one or both of the inhibitory nucleic acids targeting Schnurri 3 (SHN3) and the inhibitory nucleic acids targeting sclerostin (SOST).
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
A61P 19/08 - Médicaments pour le traitement des troubles du squelette des maladies osseuses, p.ex. rachitisme, maladie de Paget
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés provenant de virus
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
This disclosure relates to novel SOD1 targeting sequences, novel branched oligonucleotides, and expression vector construct that encodes an RNA molecule substantially complementary to a SOD1 nucleic acid sequence. The disclosure further provides a method for inhibiting expression of SOD1 gene in a cell for the treatment of SOD1-related familial amyotrophic lateral sclerosis (ALS).
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c. à d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
A61P 21/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système musculaire ou neuromusculaire
A61P 25/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux
A phototherapy shield for an infant includes a shield body that is sized and shaped to extend around at least a portion of a torso of an infant. The shield body includes a reflective foil layer that is sandwiched between an upper fabric layer and a lower fabric layer and that is configured to block phototherapy light. A fastener is attached to the shield body to secure the phototherapy shield around the infant's torso. The disclosed phototherapy shield and associated methods are useful for shielding an infant undergoing phototherapy, and more particularly, for shielding the chest of a premature infant undergoing phototherapy to treat jaundice. The shield body can be sized and shaped to cover the infant's chest over the second to fourth thoracic rib position to shield an area of skin above a patent ductus arteriosus (PDA).
A chip-embedded printed circuit board 100 includes a cavity 110 in a printed circuit board, a chip 104 in the cavity of the printed circuit board, and a thixotropic dielectric filler 106 in a gap in the cavity to seal the chip in the printed circuit board.
Methods for treating inflammatory skin diseases involving inhibition of solute carrier family 46 member 2 (SLC46A2) and/or solute carrier family 46 member 3 (SLC46A3).
Neisseria meningitidis Neisseria meningitidis (Nme) crRNAs, tracrRNAs, and sgRNAs are provided. Methods of using the Nme crRNAs, tracrRNAs, and sgRNAs for genome editing with a Nme CRISPR nuclease and kits for performing the same are also provided.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/712 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des sucres modifiés, c. à d. autres que le ribose ou le 2'-désoxyribose
A61K 31/7125 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des liaisons internucléosides modifiées, c. à d. autres que des liaisons 3'-5' phosphodiester
An ink stabilizing composition includes a polymeric network including an acrylate polymer and a plurality of high aspect ratio particles each having an aspect ratio of about 2:1 to about 30:1 and an average particle diameter of about 0.5 to about 1.2 micrometers.
C09D 11/037 - Encres d’imprimerie caractérisées par des particularités autres que la nature chimique du liant caractérisées par le pigment
C09D 11/107 - Encres d’imprimerie à base de résines artificielles contenant des composés macromoléculaires obtenus par des réactions faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone à partir d'acides non saturés ou de leurs dérivés
Described herein are methods for preventing or treating KRAS mutant pancreatic cancer in a subject in need thereof comprising administering to the subject an effective amount of (i) an effective amount of a PRC2 inhibitor, (ii) an effective amount of a MEK inhibitor, (ii) and an effective amount of a CDK4/6 inhibitor, as well as compositions and kits for use in said methods.
Provided herein is a rapid amplifiable readout of bacterial growth, such as an ELISA paired with metabolic labeling. Methods comprise a) contacting a sample from a subject suffering from a bacterial infection with an antibiotic; and b) determining the effect, if any, of the antibiotic on incorporation of a single- or di-D-amino acid into peptidoglycan of the bacterial cell or incorporation of trehalose into the bacterial cell envelope, wherein an antibiotic that reduces, as compared to control without the antibiotic being present, incorporation of the D-amino acid into peptidoglycan of the bacterial cell or inhibited incorporation of trehalose into the bacterial cell envelope is an antibiotic that is effective.
C12Q 1/02 - Procédés de mesure ou de test faisant intervenir des enzymes, des acides nucléiques ou des micro-organismes; Compositions à cet effet; Procédés pour préparer ces compositions faisant intervenir des micro-organismes viables
C12Q 1/18 - Test de l'activité antimicrobienne d'un matériau
G01N 33/569 - Tests immunologiques; Tests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques; Matériaux à cet effet pour micro-organismes, p.ex. protozoaires, bactéries, virus
G01N 33/53 - Tests immunologiques; Tests faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques; Matériaux à cet effet
72.
OPTICAL SENSOR FOR MONITORING TEMPERATURE-INDUCED CHANGES IN BIOLOGICAL TISSUES
The techniques described herein relate to a system including a light source configured to providing a beam of light to a sample of biological tissue, the light source including wavelengths over a range of at least 50 nm; a spectrometer configured for measuring a spectrum of an amount of light reflected from the biological tissue in response to the beam of light provided to the tissue; and a controller configured for directly correlating a temperature of the biological tissue with the spectrum of the light reflected from the biological tissue to determine a temperature of the biological tissue.
A61K 31/7115 - Acides nucléiques ou oligonucléotides ayant des bases modifiées, c. à d. autres que l'adénine, la guanine, la cytosine, l'uracile ou la thymine
C07H 19/04 - Radicaux hétérocycliques contenant uniquement des atomes d'azote comme hétéro-atomes du cycle
C07H 21/00 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques
74.
TARGETING 3-KETODIHYDROSPHINGOSINE REDUCTASE (KDSR) IN CANCER
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/20 - Acides carboxyliques, p.ex. acide valproïque ayant un groupe carboxyle lié à une chaîne acyclique d'au moins sept atomes de carbone, p.ex. acides stéarique, palmitique ou arachidique
The present invention is related to the treatment of muscular dystrophy. In particular, compositions of short interfering ribonucleic acids (siRNAs) Eire contemplated that are targeted to different portions of a DUX4 messenger ribonucleic acid molecule. Preferably, these siRNAs are double stranded having a sense strand of fifteen (15) nucleotides. When applied as a therapeutic method, the short interfering ribonucleic acids reduce DUX4 protein translation and mediate a therapeutic response in human facioscapulohumeral muscular dystrophies, FSHD1 and FSHD2.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61P 25/28 - Médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux des troubles dégénératifs du système nerveux central, p.ex. agents nootropes, activateurs de la cognition, médicaments pour traiter la maladie d'Alzheimer ou d'autres formes de démence
A61K 47/54 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique
A61K 47/55 - Préparations médicinales caractérisées par les ingrédients non actifs utilisés, p.ex. les supports ou les additifs inertes; Agents de ciblage ou de modification chimiquement liés à l’ingrédient actif l’ingrédient non actif étant chimiquement lié à l’ingrédient actif, p.ex. conjugués polymère-médicament l’ingrédient non actif étant un agent de modification l’agent de modification étant un composé organique l’agent de modification étant aussi un agent pharmacologiquement ou thérapeutiquement actif, c. à d. le conjugué entier étant un co-médicament, p.ex. un dimère, un oligomère ou un polymère de composés pharmacologiquement ou thérapeutiquement actifs
A61K 31/7084 - Composés ayant deux nucléosides ou nucléotides, p.ex. dinucléotide de la nicotinamide-adénine, dinucléotide de la flavine-adénine
77.
COMPOSITIONS AND METHODS FOR IMPROVED GENE EDITING
The disclosure provides methods and compositions for gene editing. In particular, the disclosure relates to compositions and methods of making and using modified nucleic acid donor templates for highly efficient and precise gene editing, such as gene editing in immune cells via homology-directed repair (HDR) or homology-independent targeted integration (HITI).
C12N 15/85 - Vecteurs ou systèmes d'expression spécialement adaptés aux hôtes eucaryotes pour cellules animales
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A textile finishing composition includes a copolymer; a water-soluble crosslinking agent comprising an epoxy group; and water. The copolymer includes repeating units derived from a carboxylic acid-containing monomer; and repeating units derived from a polymerizable halamine precursor. The textile finishing composition can be useful for providing finished textiles having antibacterial, antifungal, and antiviral properties.
A01N 37/28 - Biocides, produits repoussant ou attirant les animaux nuisibles, ou régulateurs de croissance des végétaux, contenant des composés organiques comportant un atome de carbone possédant trois liaisons à des hétéro-atomes, avec au plus deux liaisons à un contenant le groupe —CO—N, p.ex. amides ou imides d'acide carboxylique; Leurs thio-analogues contenant le groupe ; Leurs thio-analogues
D06M 16/00 - Traitement biochimique des fibres, fils, filés, tissus ou articles fibreux faits de ces matières, p.ex. enzymatique
A01N 59/00 - Biocides, produits repoussant ou attirant les animaux nuisibles, ou régulateurs de croissance des végétaux, contenant des éléments ou des composés inorganiques
79.
PARTICLE DELIVERY OF THYROID HORMONE RECEPTOR AGONISTS AND ANTAGONISTS
An aspect of the present invention provides tissue-selective delivery of thyroid hormone receptor (TR)β agonists or antagonists using particle delivery systems. Specifically, aspects of the invention provide pharmaceutical compositions comprising effective amounts of a TRβ agonist or antagonist encapsulated in a particle carrier, as well as methods for using the same to treat various medical diseases and conditions. In various embodiments, the compositions mediate selective TRβ activation in a tissue selective manner.
A61K 9/00 - Préparations médicinales caractérisées par un aspect particulier
A61P 5/16 - Médicaments pour le traitement des troubles du système endocrinien des hormones thyroïdiennes, p.ex. T3, T4 pour réduire, bloquer ou contrarier l'activité des hormones thyroïdiennes
B82B 3/00 - Fabrication ou traitement des nanostructures par manipulation d’atomes ou de molécules, ou d’ensembles limités d’atomes ou de molécules un à un comme des unités individuelles
A61K 31/53 - Composés hétérocycliques ayant l'azote comme hétéro-atome d'un cycle, p.ex. guanéthidine ou rifamycines ayant des cycles à six chaînons avec trois azote comme seuls hétéro-atomes d'un cycle, p.ex. chlorazanil, mélamine
A dielectric ink composition includes an epoxy precursor and a photoacid generator. The dielectric ink composition is aerosolable and ultraviolet (UV) curable.
C09D 11/101 - Encres spécialement adaptées aux procédés d’imprimerie mettant en œuvre la réticulation par énergie ondulatoire ou par radiation de particules, p.ex. réticulation par UV qui suit l’impression
C09D 11/102 - Encres d’imprimerie à base de résines artificielles contenant des composés macromoléculaires obtenus par des réactions autres que celles faisant intervenir uniquement des liaisons non saturées carbone-carbone
A method of fabricating a three-dimensional (3D) object includes atomizing a prepolymer composition into an aerosol jet stream. The pre-polymer composition includes an epoxy precursor and a photoacid generator. The method further includes depositing the aerosol jet stream onto a substrate to form a first layer of dielectric ink and curing the first layer of dielectric ink using ultraviolet (UV) light. The method further includes depositing the aerosol jet stream onto the first layer of dielectric ink to form a second layer of dielectric ink. The first layer of dielectric ink and the second layer of dielectric ink overlap by at least 50%.
C09D 11/101 - Encres spécialement adaptées aux procédés d’imprimerie mettant en œuvre la réticulation par énergie ondulatoire ou par radiation de particules, p.ex. réticulation par UV qui suit l’impression
A modular prime editing (sPE) system is disclosed with separate and independent Cas9 nickase and reverse transcriptase template. This sPE system results in precise and efficient genome editing in cells and in adult mouse liver which is advantageous over conventional fusion proteins. Additionally, a pegRNA can be separated into an sgRNA and a prime editor template RNA, designated as a petRNA. This flexible, and modular system, is an improvement in the art to obtain precise genome editing.
C12N 15/113 - Acides nucléiques non codants modulant l'expression des gènes, p.ex. oligonucléotides anti-sens
A61K 31/713 - Acides nucléiques ou oligonucléotides à structure en double-hélice
C07H 21/02 - Composés contenant au moins deux unités mononucléotide comportant chacune des groupes phosphate ou polyphosphate distincts liés aux radicaux saccharide des groupes nucléoside, p.ex. acides nucléiques avec le ribosyle comme radical saccharide
C12N 15/11 - Fragments d'ADN ou d'ARN; Leurs formes modifiées
84.
ANTENNA SYSTEM AND PHASE CONTROL OF EMITTED AND REFLECTED SIGNALS
A circuit path (115) conveys energy from a feed source (120) to an antenna element (110). An intermediate structure (125) is disposed in the circuit path (115) between the feed source (120) and the antenna element (110). The intermediate structure (125) modifies a phase of first wireless signals (191) such as signals emitted in a first direction from the antenna element (110) towards the feed source (120). The intermediate structure (125) may modify a phase of a reflection of the first wireless signals emitted in a second direction toward the antenna, the second direction opposite the first direction. Modifying the phase of the emitted and reflected wireless signal provides an overall stronger output signal from the antenna. For example, the phase modified reflected wireless signal combines with an original transmitted wireless signal from the antenna to produce a strong output signal with across a wide bandwidth.
H01Q 3/30 - Dispositifs pour changer ou faire varier l'orientation ou la forme du diagramme de directivité des ondes rayonnées par une antenne ou un système d'antenne faisant varier la distribution de l’énergie à travers une ouverture rayonnante faisant varier la phase
H01Q 3/32 - Dispositifs pour changer ou faire varier l'orientation ou la forme du diagramme de directivité des ondes rayonnées par une antenne ou un système d'antenne faisant varier la distribution de l’énergie à travers une ouverture rayonnante faisant varier la phase par des moyens mécaniques
85.
OPTIMIZED ANTI-FLT1 OLIGONUCLEOTIDE COMPOUNDS FOR TREATMENT OF PREECLAMPSIA AND OTHER ANGIOGENIC DISORDERS
This disclosure relates to novel targets for angiogenic disorders. Novel oligonucleotides are also provided. Methods of using the novel oligonucleotides for the treatment of angiogenic disorders (e.g., preeclampsia) are also provided.
The present disclosure presents a method of producing formic acid, hydrogen, or a mixture thereof. The method includes forming a reaction mixture. The reaction mixture is passed over or placed in contact with a metal catalyst component comprising a nanostructured surface, in contact with water, and carbon dioxide. The reaction mixture reacts to produce a reaction product comprising formic acid, hydrogen, or a mixture thereof.
C07C 1/12 - Préparation d'hydrocarbures à partir d'un ou plusieurs composés, aucun d'eux n'étant un hydrocarbure à partir d'oxydes de carbone à partir d'anhydride carbonique avec de l'hydrogène
C07C 51/15 - Préparation d'acides carboxyliques, de leurs sels, halogénures ou anhydrides par réaction de composés organiques avec l'anhydride carbonique, p.ex. synthèse de Kolbe-Schmitt
A modular apparatus for continuous production of purified RNA, the apparatus including, in operable communication: a reaction module including a bioreactor configured for continuous synthesis of an affinity-tagged RNA molecule by in vitro transcription using reactants in an in vitro transcription mixture; a control module including a sensor; and an RNA separation system configured to receive a transcription reaction product comprising the affinity-tagged RNA molecule from the bioreactor and to separate the affinity tagged RNA molecule from the transcription reaction product, wherein the RNA separation system includes a capture module including at least one affinity column for binding the affinity-tagged RNA molecule and a purification module including a continuous chromatography column, wherein the control module controls input of the reactants to the bioreactor and monitors separation of the affinity-tagged RNA molecule using the sensor, and wherein the sensor is in communication with the reaction module and the RNA separation system and the sensor provides feedback control of the transcription mixture in the reaction module and the transcription reaction product in the RNA separation system.
B01J 19/00 - Procédés chimiques, physiques ou physico-chimiques en général; Appareils appropriés
B01D 15/38 - Adsorption sélective, p.ex. chromatographie caractérisée par le mécanisme de séparation impliquant une interaction spécifique non couverte par un ou plusieurs des groupes , p.ex. chromatographie d'affinité, chromatographie d'échange par ligand ou chromatographie chirale
C12N 15/10 - Procédés pour l'isolement, la préparation ou la purification d'ADN ou d'ARN
The present invention utilizes a Cas9 nickase which nicks a flanking target sequence to a duplicated gene sequence (e.g., a retroviral LTR). This nicking causes a genomic collapse of the sequence between the nick and the LTR, thereby deleting the sequence from the genome. Because the nickase does not introduce mutations at the target site, this method can be repeated maximize the efficiency (e.g., 100% of retroviral genome excision. For example, this method is useful to delete all PERVs within a pig genome intended for human transplantation. Further, such PERV-free cells can then be used to clone PERV-free pigs. Furthermore, this method is useful to remove amplified gene repeats in cancer cells.
Disclosed are compositions comprising genomic safe harbor (GSH) loci and methods using same. Further disclosed are methods of identifying novel GSH loci.
G01N 33/58 - Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang ou d'urine; Test par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Test immunologique faisant intervenir des substances marquées
C12N 5/10 - Cellules modifiées par l'introduction de matériel génétique étranger, p.ex. cellules transformées par des virus
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
G01N 33/50 - Analyse chimique de matériau biologique, p.ex. de sang ou d'urine; Test par des méthodes faisant intervenir la formation de liaisons biospécifiques par ligands; Test immunologique
90.
APPARATUS FOR ELECTROCHEMICAL AMMUNITION DISPOSAL AND MATERIAL RECOVERY
An apparatus for electrochemical ammunition disposal and material recovery, the apparatus comprises: a vessel for holding an acidic aqueous solution; an anode at least partially immersed in the acidic aqueous solution; physically separated from the anode, a movable cathode at least partially immersed in the aqueous solution, wherein the movable cathode in a first position has a first surface which is not-immersed in the aqueous solution; a cleaning implement to remove material on the first surface of the cathode; and a power supply for applying a voltage between the anode and the cathode.
Aspects of the disclosure relate to compositions and methods for gene editing in a cell or subject. In some aspect, the present disclosure provides an isolated nucleic acid comprising an expression construct comprising transgene encoding a gene product flanked by a 5' homology arm and a 3' homology arm, wherein the expression construct is flanked by adeno-associated virus (AAV) inverted terminal repeats (ITRs).
C12N 15/90 - Introduction stable d'ADN étranger dans le chromosome
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
C07K 14/005 - Peptides ayant plus de 20 amino-acides; Gastrines; Somatostatines; Mélanotropines; Leurs dérivés provenant de virus
Aspects of the disclosure relate to compositions and methods for delivering a transgene (e.g., an anti-inflammatory transgene encoding one or more gene products) to a joint. The disclosure is based, in part, on adeno-associated virus (AAV) capsid protein variants characterized by tropisms for joint tissues (e.g., cartilage, skin, muscle, and bone cells). Methods of treating arthritis in a joint by administering an rAAV comprising the AAV capsid protein variants are also described by the disclosure.
Contoured surgical instruments, including contoured forceps gripping surfaces, are presented. The instruments can have a first arm with a contoured surface and a second arm with a contoured surface to provide for rotation in the hand of a user. Instruments including the contoured gripping surfaces have an ergonomic shape, favorable weight distribution, improved tactile response, and a construction suitable for precise grasping and manipulation required in many surgical procedures. The contoured gripping surfaces are applicable to a variety of dental and surgical instruments.
Aspects of the disclosure relate to methods for expressing one or more Ganglioside GM3 synthase (GM3S) isoforms in a cell or subject. In some aspects, the disclosure relates to methods for treating GM3 synthase deficiency in a subject in need thereof by administering an rAAV expressing one or more Ganglioside GM3 synthase (GM3S) isoforms via intracerebroventricular (ICV) administration.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61P 3/00 - Médicaments pour le traitement des troubles du métabolisme
C12N 7/01 - Virus, p.ex. bactériophages, modifiés par l'introduction de matériel génétique étranger
C12N 9/00 - Enzymes, p.ex. ligases (6.); Proenzymes; Compositions les contenant; Procédés pour préparer, activer, inhiber, séparer ou purifier des enzymes
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
Aspects of the disclosure relates to composition and methods for treating Hermansky-Pudlak syndrome-associated pulmonary fibrosis in a subject. The disclosure is based, in part, on isolated nucleic acids and rAAVs encoding a Hermansky-Pudlak syndrome 1 (HPS1) protein. In some embodiments, the rAAV delivers the HPS1 protein to the lungs (e.g., alveolar type II cells) of the subject.
A61K 48/00 - Préparations médicinales contenant du matériel génétique qui est introduit dans des cellules du corps vivant pour traiter des maladies génétiques; Thérapie génique
A61P 43/00 - Médicaments pour des utilisations spécifiques, non prévus dans les groupes
C12N 15/63 - Introduction de matériel génétique étranger utilisant des vecteurs; Vecteurs; Utilisation d'hôtes pour ceux-ci; Régulation de l'expression
In some aspects the disclosure provides compositions and methods for promoting expression of functional BCKDHA protein, which is the E1 -alpha subunit of the branched-chain alpha-keto acid (BCAA) dehydrogenase complex, and/or BCKDHB, which is the E1 -beta subunit of the branched-chain alpha-keto acid (BCAA) dehydrogenase complex in a subject. In some embodiments, the disclosure provides methods of treating a subject having Maple Syrup Urine Disease (MSUD).
A lightweight, efficient, autonomous sub-surface water data profiler (10) that can be easily programmed and deployed to collect sample data at a variety of water depths is disclosed. The profiler is a unique, simple-to-use, low-cost design with a low-cost depth control system that allows several dive/surface trips, an Android graphical interface for Bluetooth programming and a deployable antenna for retrieval after completing its mission. The collected data is achieved using an open-source Android interface and Bluetooth programming using Android and longer-range radio communications with a deployable antenna. The profiler is usable by anyone with a deep pond, lake, ocean or even a pool that they would like to monitor.
The invention provides novel compounds and polymers with pendant aspirin, and degradable and biocompatible compositions, medical devices and implants, and methods of making and use thereof.
A61K 31/5575 - Eicosanoïdes, p.ex. leucotriènes ayant un cycle cyclopentane, p.ex. prostaglandine E2, prostaglandine F2-alpha
C08G 73/06 - Polycondensats possédant des hétérocycles contenant de l'azote dans la chaîne principale de la macromolécule; Polyhydrazides; Polyamide-acides ou précurseurs similaires de polyimides
100.
SPECIFIC OLIGONUCLEOTIDE-PROGRAMMED READTHROUGH OF NONSENSE CODONS
This invention is related to the field of genetic engineering. In particular, it is related to compositions and methods to treat genetically-based diseases and disorders. For example, nucleic acid oligomers are contemplated that promote translation readthrough of premature stop codons that produce non-functional proteins. DNA and modified nucleic acid oligos that bind at the +4 through +8 (+4, +5, +6, +7 and +8) nucleotide position downstream of a premature stop codon successfully promoted readthrough of a premature stop codon in a cystic fibrosis gene.
brevets
